La pagina web de "Ataxia y atáxicos" (información sobre ataxia, sin ánimo de lucro) es: http://www.ataxia-y-ataxicos.es/


jueves, 13 de agosto de 2015

Novedosa terapia génica para la Ataxia de Friedreich patentada por 'AAVLife'

.Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Anna Tan, RN ... para "friedreichsataxianews.com" ... (ver original, en inglés, en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

11 de agosto del 2015.


La empresa, especialista en terapia génica, 'AAVLife', ha adquirido recientemente una patente de la 'Patent and Trademark Office', de Estados Unidos, para un tratamiento experimental de la cardiomiopatía provocada por la enfermedad genética, Ataxia de Friedreich, que afecta al sistema nervioso, y causa problemas de movimiento. Las personas con esta afección desarrollan coordinación muscular alterada (ataxia), la cual empeora con el tiempo, y en varios casos los pacientesmueren de complicaciones cardiovasculares.

La patente, de nueva emisión, cubre ampliamente un enfoque potencialmente revolucionario para tratar la miocardiopatía, haciendo uso de un vector de virus adeno-asociado (AAV) para entregar, de forma intracelular, el gen que expresa la proteína frataxina. La patente será válida hasta el año 2033, con opciones de ampliación. En otros territorios hay actualmente en revisión solicitudes de patentes similares. Esta patente también protege el potencial comercial del principal programa de desarrollo de la compañía en Ataxia de Friedreich.

La compañía ahora posee la licencia internacional, en exclusiva, de la patente estadounidense '9.066.966', según lo estipulado por un acuerdo con el 'Inserm Transfert', brazo de transferencia tecnológica del 'Institut National de la Santé et de la Recherche Medicale (Inserm)', de Francia.

"Como indica lo publicado recientemente al respecto de esta patente, 'AAVLife' está construyendo una fuerte protección de la propiedad intelectual, y, al mismo tiempo estamos impulsando, de manera constante, nuestro departamento de I + D hacia una terapia urgente", ha dicho Amber Salzman, director ejecutivo de 'AAVLife'.

La administración preclínica de un vector de AAV en modelos animales de Ataxia de Friedreich, expresando el gen, ha mostrado éxito en la restauración de la función cardiaca y en la reversión de las dolencias relacionadas con el agrandamiento del corazón. La compañía tiene previsto realizar más pruebas preclínicas mientras realiza estudios observacionales en pacientes con Ataxia de Friedreich, con vistas a mejorar el plan previsto de futuros ensayos clínicos.

Esta enfermedad, genética y altamente discapacitante, pudiendo ser mortal, se estima que afecta a unas 10.000 a 20.000 personas en los Estados Unidos y Europa. En la actualidad, todavía no hay tratamientos aprobados.

Los titullares de la patente son: el 'Inserm, Centre de la Recherche Scientifique', la 'Université de Strasbourg', la 'Cornell University', la 'Université Paris-Sud XI', y la 'Assistance Publique-Hopitaux, de Paris'.

Anna Tan es enfermera registrada, y contribuye con artículos relacionados con intereses humanos. Su formación en enfermería y medicina, le concede una perspectiva única en la presentación de las noticias a los pacientes y las familiares, los cuales no siempre pueden entender y analizar el argot utilizado por la investigación.

Fuente original, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2015/08/11/novel-gene-therapy-for-friedreichs-ataxia-by-aavlife-granted-us-patent/

********************

No hay comentarios:

Publicar un comentario en la entrada