Por Anna Tan, RN ... para "friedreichsataxianews.com" ... (ver original, en inglés, en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
18 de agosto del 2015.
Retrotope, Inc., una compañía farmacéutica de fase clínica, líder en el avance de una nueva y revolucionaria teoría que unifica el envejecimiento y la degeneración, acaba de abrir la inscripción de pacientes para un estudio de dosis ascendente con el fármaco oral RT001, de 28 días, primero en humanos, aleatorizado, y a doble ciego. El estudio tiene como objetivo determinar la seguridad, tolerabilidad del fármaco y perfil farmacocinético, estado de la enfermedad, y conclusiones de exploración en pacientes con Ataxia de Friedreich, un trastorno neuromuscular degenerativo y debilitante, que afecta aproximadamente a 6.000 personas en los Estados Unidos.
"Retrotope está entusiasmada con el comienzo de ensayos en humanos, colaborando con FARA (Friedreich's Ataxia Research Alliance) y la comunidad pacientes de Ataxia de Friedreich, para desarrollar un tratamiento para esta devastadora enfermedad", ha dicho Robert Molinari, Ph.D., director general de Retrotope. "Retrotope, y otros, han descubierto que las cascadas de peroxidación lipídica de radicales libres en la membrana mitocondrial representan un mecanismo común, mediante el cual muchas enfermedades degenerativas, y especialmente la Ataxia de Friedreich, están en riesgo y amplifican el daño que lleva a la muerte a las células. En la Ataxia de Friedreich, el hierro libre asociado con la enfermedad es un catalizador para la peroxidación lipídica: exactamente del tipo que podemos mitigar con nuestro farmaco RT001, forma estabilizada químicamente de un ácido graso de la membrana natural, el cual es resistente a la peroxidación lipídica".
Este estudio se llevará a cabo en dos centros y contará con 18 pacientes ambulatorios con Ataxia de Friedreich, evaluando principalmente el perfil de RT001 en dos niveles de dosis en un curso de 28 días. Su perfil PK en ambas dosis también se evaluará tras administraciones orales únicas y múltiples. Las conclusiones finales del estudio incluirán los efectos del fármaco en el estado de enfermedad, según la escala neurológica 'FA Rating Scale'.
"FARA ha estado colaborando con Retrotope en los últimos años en los cuales RT001 ha pasado por el desarrollo preclínico, y creemos que éste es un excelente ejemplo del poder de la participación de los pacientes en el inicio del proceso de desarrollo de fármacos. FARA prestó asistencia en el desarrollo de alianzas con colaboradores académicos que han probado RT001 en modelos celulares de Ataxia de Friedreich... concediendo una ayuda para la fabricación... asistiendo a las reuniones reglamentarias, con el compromiso de la comunidad de pacientes en los grupos de debate sobre modificaciones recomendadas para llevar a cabo este estudio de fase temprana. Estamos muy contentos de continuar nuestra asociación y apoyo cuando nos acercamos a este nuevo e importante hito", ha dicho Jennifer Farmer, Directora Ejecutiva de FARA.
La 'Friedreich's Ataxia Research Alliance' (FARA), es una organización nacional, pública, sin fines de lucro y exenta de impuestos, dedicada a buscar una cura para la enfermedad. Dos de sus colaboradores son la 'Collaborative Clinical Research Network', y la 'University of South Florida'... y la 'University of California' en Los Angeles, será el hogar del estudio de RT001. La inscripción de pacientes para el estudio ya ha comenzado en la 'University of South Florida', mientras se espera la inscripción en la 'UCLA', para comenzar a principios del otoño de 2015.
Anna Tan es enfermera registrada, y contribuye con artículos relacionados con intereses humanos. Su formación en enfermería y medicina le da una perspectiva especial en la presentación de noticias médicas a pacientes y familiares, los cuales no siempre tienen facilidad para entender y analizar el argot de la investigación.
Fuente original, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2015/08/18/retrotope-opens-friedreich-ataxia-patient-enrolment-in-florida-to-test-rt001/
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