Bioblast Pharma anuncia resultados positivos preclínicos de prueba de concepto en su plataforma de reemplazo de proteínas mitocondriales en Ataxia de Friedreich

Blog "Ataxia y atáxicos".
Extraído de 'Globe Newswire' ... (ver original, en inglés, en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

TEL AVIV, Israel, 26 de marzo de 2015 (GLOBE NEWSWIRE): Bioblast Pharma Ltd. (Nasdaq: ORPN), compañía biotecnológica centrada en enfermedades huérfanas, ha anunciado hoy resultados preclínicos positivos, in vitro e in vivo, de prueba de concepto, en su estudio para reemplazo de proteínas mitocondriales con la substancia candidata a terapia (BB-FA) para la Ataxia de Friedreich. Los resultados se presentarán en la Conferencia Internacional sobre Investigación en Ataxia, a celebrar en Windsor, Reino Unido, del 25 al 28 de marzo, de 2015.

BB-FA ha demostrado eficacia en la penetración dentro de las mitocondrias en varias líneas celulares de pacientes, y en dos modelos animales, diferentes y bien establecidos, de Ataxia de Friedreich.

En estudios in vitro realizados en células de pacientes de Ataxia de Friedreich, BB-FA penetró con éxito en la mitocondria, y restauró las funciones mitocondriales dañada casi a los niveles normales, tanto en los estudios de estrés oxidativo, como en las funciones bioquímicas implicadas en el metabolismo de la cadena respiratoria, de forma dependiente de la dosis y del tiempo.

En dos diferentes modelos de ratón, BB-FA rescata ambos tejidos, del cerebro y del corazón, volviendo su actividad a la función casi normal. BB-FA previno el desarrollo de complicaciones cardíacas (corrientemente la causa de muerte en pacientes de Ataxia de Friedreich) aumentando la supervivencia.

BB-FA se basa en la innovadora plataforma de sustitución de proteínas mitocondriales de Bioblast, que tiene potencial para tratar más de 100 enfermedades causadas por proteínas deficitarias o mutadas asociadas con el metabolismo mitocondrial.

Colin Foster, presidente de Bioblast y CEO, comentó: "Estamos muy entusiasmados por este avance de prueba de concepto de nuestra plataforma de sustitución de proteínas mitocondriales. Ésta es una fuerte evidencia del inmenso potencial de nuestra plataforma, cuyo objetivo es atender las necesidades de miles de pacientes que sufren de estas enfermedades debilitantes y mortales. Estamos ansiosos por promover BB-FA hacia pruebas clínicas, continuando nuestro programa preclínico hasta finales de 2016".

Acerca de BB-FA:

BB-FA es una proteína patentada de fusión mitocondrial que, a su vez, se compone de un trans-activador de la transcripción péptido (TAT), una secuencia de direccionamiento heteróloga mitocondrial péptido (MTS), y una proteína frataxina completamente funcional (la proteína deficitaria en afectados por Ataxia de Friedreich).

Acerca de la Ataxia de Friedreich:

La Ataxia de Friedreich es una enfermedad hereditaria caracterizada por el deterioro progresivo del sistema nervioso y muscular, que se inicia en la primera o segunda década de la vida, y da lugar a trastornos de la marcha (ataxia), enfermedad cardíaca progresiva, y diabetes. De acuerdo con 'Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), una por cada 50.000 personas en los EE.UU. padecen Ataxia de Friedreich. La mayoría de los pacientes, con el tiempo, necesitan utilizar silla de ruedas, y los problemas cardiacos pueden acortar el tiempo de vida.

Acerca Bioblast Pharma:

'Bioblast Pharma' es una compañía biotecnológica comprometida con el desarrollo de terapias clínicamente significativas para pacientes con enfermedades genéticas raras y ultra-raras. La empresa cuenta con una cartera diversa de productos candidatos con potencial para hacer frente a las necesidades médicas no satisfechas de enfermedades huérfanas genéticas incurables.

Las plataformas 'Bioblast' se basan en la comprensión profunda de los procesos biológicos causantes de las enfermedades, y, potencialmente, ofrece soluciones para varios desórdenes que comparten la misma patología biológica.

Declaraciones prospectivas:

Este comunicado de prensa puede contener declaraciones prospectivas descritas dentro del significado de las disposiciones de la Ley 'Private Securities Litigation Reform Act', de 1995, y otras leyes de valores federales.

A excepción de lo requerido por la ley, 'Bioblast Pharma' rechaza cualquier intención u obligación de actualizar o revisar las declaraciones prospectivas, las cuales son válidas únicamente para la fecha de emisión del comunicado, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros, o cualquier otra circunstancia.

Fuente en inglés: http://money.cnn.com/news/newsfeeds/articles/globenewswire/10126121.htm

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2- Sección 'En recuerdo de Pedro Reyes (1961-2015), humorista fallecido esta semana'.

'¿El hombre es perfecto?' (El club de la comedia) ... (vídeo-monólogo de siete minutos ... alojado en "YouTube").



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