La pagina web de "Ataxia y atáxicos" (información sobre ataxia, sin ánimo de lucro) es: http://www.ataxia-y-ataxicos.es/


martes, 14 de julio de 2015

Ataxia de Friedreich: la industria más cerca de la investigación, incluso en las enfermedades raras

Blog "Ataxia y atáxicos".
Extraído de la web de la Universidad 'Tor Vergata', de Roma ... (ver original, en italiano, en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

Profesor Roberto Testi
El ERC (Consejo Europeo de Investigación) financia con una subvención PoC el Proyecto "Fast", dirigido por el profesor Roberto Testi.

El Consejo de Investigación Europeo (ERC) ha decidido financiar con una segunda subvención, denominada prueba de concepto (PoC), al posible desarrollo de productos comerciales creados gracias al Proyecto "Fast", acrónimo de 'Friedreich Ataxia Seeks Therapy', que viene a significar: "La Ataxia de Friedreich en búsqueda de terapia".

El Proyecto "Fast", dirigido por el profesor Roberto Testi, director del Laboratorio de Transducción de Señales en el Departamento de Biomedicina y Prevención de la Universidad "Tor Vergata", de Roma, y Profesor de Inmunología... dentro del 'Séptimo Programa Marco', ya fue recompensado con la asignación 'Advanced Grant', por una financiación cercana a 1.500.000 euros.

La Ataxia de Friedreich es una enfermedad genética grave que afecta el sistema nervioso periférico de niños y adolescentes, en su mayoría, entre las edades de 5 y 15 años. Los jóvenes pacientes comienzan a presentar problemas de coordinación motora, que conducen, con mayor o menor rapidez, a una discapacidad severa, a menudo asociada con insuficiencia cardíaca, y una esperanza de vida más corta.

El defecto génico de este desorden guarda relación con el gen responsable de la producción de una proteína llamada frataxina. En los pacientes afectados por Ataxia de Friedreich el gen de la frataxina funciona mal y produce poca proteína, resultando en muerte de las células nerviosas esenciales para la coordinación motora.

Los pacientes con esta enfermedad hacen uso de fármacos antioxidantes, pero hasta la fecha no existe un tratamiento específico y eficaz.

El equipo de investigación dirigido por el profesor Roberto Testi ha ideado moléculas químicas que pueden aumentar los niveles de frataxina, o mejor, capaces de bloquear la degradación de la frataxina: "Nuestro enfoque -explica Testi- está hecho pensando en cómo hacer durar a la frataxina ya existente. Se encontró que parte de la frataxina producida se degrada antes de ser utilizada, por eso nos centramos en cómo prevenir esta degradación, y estamos trabajando para asegurar que algunas de estas moléculas puedan llegar a convertirse en fármacos".

La subvención PoC fue creada para cerrar la brecha entre el mundo académico y la industria, y permitir, como en este caso, a los inventores de una nueva terapia, recibir fondos para la validación final de la idea, para la protección de la propiedad intelectual, y para búsqueda de socios industriales.

Fuente original, en italiano: http://web.uniroma2.it/modules.php?navpath=HOM&name=Content&action=showpage&content_id=19818

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2- 'Viñeta de humor sarcástico del día':


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