Maria Pino Brumberg (Stop FA) – Ataxia de Friedreich

Blog "Ataxia y atáxicos".
Extraído de "curbelo.es" ... (ver original en el enlace "fuente" ... al final del artículo).

María Pino Brumberg

'Curbelo Salud' entrevista, para su Foro '#YoSoyCapaz', a la escritora María Pino Brumberg: Sufre Ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa que va oxidando el cuerpo mermando las capacidades para desarrollar movimientos como caminar, hablar, o tragar. Una afección que se agrava progresivamente hasta llegar a una incapacidad severa.

La única esperanza para curar la Ataxia de Friedreich es la investigación científica.

Actualmente es la presidenta de la Asociación de Ataxia de Canarias (ASACAN) y promotora de la iniciativa STOP-FA. El proyecto nace con el objetivo de iniciar una investigación y obtener avances para la curación de la enfermedad. Ahora mismo se encuentra en el último empujón para acabar con el proyecto pre-clínico, de una duración de dos años aproximadamente.

Un mundo sin Ataxia de Friedreich.

STOP-FA se mueve sólo con aportaciones privadas. Un movimiento que se inició por medio de un crowdfunding, y que ahora va camino de realizar una investigación para encontrar la cura de la enfermedad. En toda España se organizan diferentes iniciativas para recaudar fondos: Carreras, triatlones, conciertos, etc., que buscan la contribución que suponga un gran impulso a la causa.

Terapia génica con virus adenoasociados para tratar la Ataxia de Friedreich.

La iniciativa, apoyada por los propios pacientes, es establecer un ensayo clínico de terapia génica para combatir la enfermedad. Las ventajas son que los virus de última generación están especialmente diseñados para transferir proteínas al sistema nervioso, al contrario de virus anteriores. Se ha diseñado una manera de administración intratecal que optimizaría dicha transferencia.

A día de hoy, los vectores de terapia génica basados en virus adenoasociados son los únicos que pueden ofrecer trasladar la aplicabilidad a un ensayo clínico, y los resultados obtenidos en más de cien ensayos aprobados de terapia génica con AAV, así lo avalan.

Entrevista a María Pino en el foro 'YoSoyCapaz' (vídeo alojado en "YouTube" ... 4:14):



Fuente original: http://curbelo.es/maria-pino-brumberg-stop-fa-ataxia-de-friedreich/

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