Por Özge Özkaya, PHD ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
09 de marzo de 2017.
Un artículo en la revista médica 'The Lancet Neurology' debate la utilidad de los estudios de la historia natural de la Ataxia de Friedreich en el diseño de mejores ensayos clínicos para obtener tratamientos.
Los estudios de historia natural siguen a pacientes durante varios años para comprender el curso que toma una enfermedad a medida que progresa. Este tipo de estudios puede ofrecer ideas sobre cómo tratar una enfermedad en particular. En este estudio concreto, al que se hace referencia en el artículo de la revista 'The Lancet Neurology': "Challenges ahead for trials in Friedreich's ataxia", se ha seguido a 605 afectados con Ataxia de Friedreich durante dos años.
Los datos de este estudio mostraron que los ensayos clínicos para la Ataxia de Friedreich probablemente necesiten al menos 180 participantes, y dos años de duración... Sin embargo, hasta ahora, la mayoría de los ensayos clínicos han sido mucho más cortos, y han incluido menos participantes. Y, aunque estos ensayos hayan mostrado resultados prometedores, en términos de beneficios, en los fármacos testados, los ensayos han sido demasiado pequeños para conducir a la aprobación de terapias.
"Con los resultados de los diversos estudios de historia natural de la Ataxia de Friedreich, ahora disponibles, parece que estos ensayos terapéuticos fueran insuficientes, ya sea por demasiado pequeños, o por demasiado cortos", escribieron los autores. Y añadieron que los beneficios terapéuticos de los fármacos testados en estos ensayos podrían haberse sobrestimado -y la mayor frecuencia de visitas de evaluación en los ensayos clínicos en comparación con los estudios de la historia natural, podría tener mejores efectos en la práctica.
Esto sugiere que el número de participantes necesarios para un buen ensayo clínico podría ser incluso mayor de lo estimado por los estudios de historia natural... "Todas estas cuestiones versan sobre la dificultad de implementar exitosamente ensayos clínicos en la Ataxia de Friedreich", concluyeron los investigadores.
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad hereditaria rara que causa deterioro en el sistema nervioso y problemas de movimiento. Resulta de un aumento en el número de repeticiones GAA en el gen de la frataxina... Por lo general comienza en la infancia, y conduce a coordinación muscular deteriorada (ataxia), la cual empeora con el paso del tiempo... Aunque es una enfermedad poco frecuente, es la forma más común de ataxia hereditaria, afectando, aproximadamente, a una de cada 50.000 personas en los Estados Unidos... Varones y hembras, por igual, pueden heredar este trastorno.
Un hallazgo de los estudios de la historia natural a tener en cuenta es que cuanto mayor sea el número de repeticiones GAA en el gen de la frataxina, más temprano desarrollará un paciente la enfermedad, pudiendo ésta ser más severa... Por ello, los autores del artículo sugieren que clasificar a los participantes de los ensayos clínicos de acuerdo con el número de repeticiones GAA, podría mejorar los diseños y facilitar la extracción de resultados.
Aclaración: 'Friedreich's Ataxia News' es estrictamente un sitio web de noticias informativas sobre la enfermedad. No proporciona consejo médico, diagnóstico, ni tratamiento. Su contenido no pretende ser sustituto de la opinión médica... Siempre, busque el asesoramiento de su Dr. ante cualquier cuestión respecto a la salud... Nunca ignore los consejos médicos, o demore en buscarlos debido a algo que haya leído en este sitio web.
Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/03/09/challenges-clinical-trials-friedreichs-ataxia/
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