Artículo propiedad de Friedreich's Ataxia Research Alliance, FARA. Página web: http://www.curefa.org/.
Original en inglés (excepto la ilustración gráfica) en: "The eAdvocate", verano 2010 (páginas 1, y pasa a la 8). Número del boletín completo.
Autor: Keats Bronya.
Traducción al español de Miguel-A. Cibrián (paciente de Ataxia de Friedreich).
Enorme entusiasmo se ha extendido por toda la comunidad científica como resultado del desarrollo conocido como células madre pluripotentes inducidas (iPS). Estas células tienen muchas de las propiedades de las células madre embrionarias, pero la gran ventaja de las células IPS es que pueden obtenerse de fuentes tales como la piel. Básicamente, son células de piel reprogramadas en células iPS por sobre-expresión de ciertos genes, y estas células, luego, son capaces de convertirse virtualmente en cualquier tipo de célula en el cuerpo. Los investigadores están generando líneas de células iPS, utilizando biopsias de piel de afectados de Ataxia de Friedreich, y se está haciendo un rápido progreso con la diferenciación de estas células de piel en células neuronales y cardiacas. Para facilitar la comunicación, la cooperación, y la colaboración entre los investigadores trabajando sobre estos importantes avances, se celebró la reunión sobre modelos de celulares y terapia celular, en Chicago, en marzo de 2010, como satélite de la reunión de la NAF Ataxia Invertigator’s Meeting.Financiación desde grupos internacionales de defensa de los pacientes:
Subrayando la necesidad de estandarizar los modelos celulares en Ataxia de Friedreich, fue coorganizada una reunión con el apoyo de FARA-Australasia (FARA-A... de Australia), FARA (Friedreich's Ataxia Research Alliance... de Estados Unidos), Ataxia UK (Ataxia del Reino Unido), FASI (Friedreich's Ataxia de Irlanda), y NAF (National Ataxia Fundation... de Estados Unidos). Asistió a la reunión una delegación de representantes de cada una de estas organizaciones. Sumados a los 16 investigadores invitados, tuvimos la suerte de contar con tres expertos de renombre internacional sobre células madre:
El Dr. Ole Isacson (Profesor de Neurología y Director del Centro de Investigación para Neuroregeneración Harvard Medical School), El Dr. Kessler Jack (Profesor y Catedrático de Neurología y Director del Stem Cell Institute en Northwester University, y el profesor Bob Williamson (de la Universidad de Melbourne y de la Academia Australiana de las Ciencias y Secretaría de Ciencias Políticas). Ellos fueron muy positivos y elogiosos respecto a la investigación de colaboración, en curso, en Ataxia de Friedreich, y afirmaron que la ciencia presentada en esta reunión estaba a la altura de lo mejor visto. Esto fue especialmente significativo, dado el papel de liderazgo mundial de estos tres científicos en este campo. También hicieron hincapié en el valor de caracterización estandarizado y en el intercambio de líneas celulares iPS para avances terapéuticos en Ataxia de Friedreich.
Una iniciativa clave de la financiación:
La disponibilidad de buenos caracterizados modelos celulares es muy beneficiosa para el descubrimiento de fármacos y testado de compuestos, así como para el desarrollo de terapias con células madre. Todas las organizaciones nacionales de Ataxia de Friedreich, antes citadas, reconocieron la necesidad crítica de estos modelos y apoyaron su desarrollo. En particular, FARA brindó financiación a la Dra. Helene Puccio, y FARA y FARA-A concedieron cofinanciación a los Dres. Mirella Dottori y Pebay Alice para el desarrollo y diferenciación de células iPS FA. El Dr. Joel Gottesfeld, cuya innovadora labor sobre búsqueda de candidatos terapéuticos HDACi (inhibidores de la histona deacetilasa), apoyada por FARA, también está trabajando en células iPS, porque ve su potencial para testar e identificar los candidatos más eficaces para la terapia HDACi en Ataxia de Friedreich.
Si bien numerosos modelos celulares FA han sido utilizados en los laboratorios de investigación, ninguno ha sido verdaderamente representativo de la Ataxia de Friedreich. El descubrimiento de que células de piel, fáciles de obtener, pueden ser reprogramadas en células iPS es un enorme avance, que hace posible la investigación sobre líneas de células neuronales y cardiacas de pacientes con Ataxia de Friedreich.
Las últimas novedades:
La reunión de modelos celulares y terapia celular ha proporcionado una excelente oportunidad para el establecimiento de comunicación, cooperación y colaboración... y no hay duda de que esta reunión ha sido muy productiva en cuanto al éxito logrado en este objetivo. Los involucrados en el avance de las células madre y en los enfoques de terapia génica para Ataxia de Friedreich están trabajando juntos en los estudios necesarios para que este tipo de terapias sea una realidad.
Todos los participantes estuvieron de acuerdo en la necesidad de líneas de células iPS, reproducibles, estables, y bien caracterizadas, apropiadas para la investigación en Ataxia de Friedreich (incluyendo la detección de fármacos), mantenidas en una institución de buena reputación, y distribuyéndolas entre los investigadores. Con este fin, se están llevando a cabo con el Dr. Jeremy Crook, director del Stem Cell Medicine y el Banco Australiano de Líneas Celulares (Cytentia) en el Instituto de O'Brien, en Melbourne. Cytentia derivará, almacenará y distribuirá las líneas de células iPS de alta calidad para la investigación preclínica y clínica. Este trabajo se realizará de acuerdo con estrictos procedimientos estandrizados. Particularmente interesante es el hecho de que la Ataxia de Friedreich será un foco importante de investigación en el Instituto O'Brien, por lo que no sólo proporcionará líneas de células iPS estandarizadas para Ataxia de Friedreich a los investigadores de todo el mundo, sino que también será la aceleración del progreso en el desarrollo de terapias celulares para la Ataxia de Friedreich.
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Nota de "Ataxia y atáxicos"... totalmente independiente del artículo: Resulta altamente significativo que en reuniones científicas con la temática de terapia celular como fondo (como ésta, por ejemplo), nadie haga ni la más mínima mención a los tratamientos celulares en Ataxia de Friedreich del hospital de China, o el de la clínica privada de Colonia, Alemania.
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Sección "PowerPoint del día":
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La política al desnudo.
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