Extraído de "elmundo.es"... (ver original en la reseña "fuente"... al final del artículo).
Por una hija se hace lo que sea. Mover cielo y tierra hasta conseguir que un grupo de profesionales se ponga a investigar una posible solución a su enfermedad es lo que ha hecho Juan Carlos Baiges. Él es la cara visible de la plataforma de afectados por la Ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa hereditaria que afecta a la coordinación y sólo dispone de tratamientos paliativos pero no tiene cura a día de hoy.
Agrupados bajo el nombre de GENEFA, unas 30 familias se dedicaron a captar fondos entre mayo y noviembre del año pasado organizando todo tipo de actividades populares en sus poblaciones de origen alrededor de España. En poco tiempo recaudaron 190.000 euros. Ayuntamientos, vecinos, familiares y amigos se volcaron, además de contar con la colaboración imprescindible de la Federación de Ataxias de España (FEDAES), y BabelFamily.
 |
| Juan Carlos Baiges, Ernest Giralt, y Meritxell Teixidó, en el IRB. |
La suma de los dos equipos busca reemplazar las células del sistema nervioso central y el gen defectuoso que tienen los pacientes con estaenfermedad, y frenar así su neurodegeneración. "Hemos aislado el gen de la frataxina, su versión correcta sin defecto, y la hemos empaquetado en partículas virales", explica, desde el CBMSO, el doctor García-Nido. "La misión principal es adaptar nuestras lanzadoras al gen de la frataxina para superar la barrera y llegar al núcleo de las células", complementa Meritxell Teixidó, responsable de dicha línea de investigación en el IRB. Para entendernos, el laboratorio de Madrid pone la medicina, y el de Barcelona el transporte para hacerla llegar a donde corresponde.
La plataforma de afectados GENEFA se ha encargado de la financiación, y ha impulsado que los dos equipos se unan y trabajen con el dinero aportado por los pacientes. "Son dos disciplinas diferentes, saltando los puentes que hay entre una y otra", indica Giralt, apuntando que, al fin y al cabo, no sólo es eso, sino que los pacientes forman parte de la investigación. Mientras explican el proyecto a INNOVADORES, Ernest Giralt, químico con larga experiencia, no esconde una mirada de admiración hacia Juan Carlos Baiges, el responsable de que estén allí reunidos. "Esto es un trío", bromea con complicidad, a la vez que reconoce, poniéndose serio, que el trabajo directo con los pacientes hace mucho más intensa e incluso personal la investigación, "con un plus de responsabilidad". La parte positiva de esa relación estrecha que se establece, es que "facilita la comunicación entre investigadores y afectados", apunta Díaz-Nido.
El inicio de la historia no es reciente. Se remonta a diez años atrás, cuando Ernest Giralt publicó un artículo científico en el que daba a conocer la lanzadera para mitocondrias que habían conseguido. Juan Carlos Baiges, buscando una solución para la enfermedad de su hija, ni corto ni perezoso le llamó y le preguntó si estaría interesado en investigar la enfermedad. A Giralt le gustó el impulso de Baiges, pero dejó claro que en ciencia, además de una idea, se necesita dinero para hacer las investigaciones.
No fue un portazo en los morros, Giralt y Baiges siguieron en contacto, el químico se iba documentando sobre el caso, asistió a congresos y conoció al doctor García-Nido, la otra parte fundamental de la investigación. La financiación no llegaba, así que a principios de este año, los pacientes empezaron a moverse soñando con recaudar unos fondos que no esperaban conseguir tan rápido.
Posteriormente se ha implicado a nivel internacional la Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), la principal organización de pacientes con esta enfermedad en Estados Unidos, aportando 200.000 dólares los cuales han servido para complementar el presupuesto inicial, y garantizar que se podrá llevar a cabo la investigación en los próximos tres años.
La directora ejecutiva de FARA, Jennifer Farmer, considera que "los recursos para investigar son reducidos, así que es imperativo que trabajemos en estrecha coordinación las organizaciones de todo el mundo para avanzar la investigación científica".
El trabajo conjunto del Institut de Recerca Biomèdica de Barcelona y el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa de Madrid cuenta con un presupuesto de 300.000 euros, que ahora se ha ampliado, y un equipo de unas ocho personas, entre Barcelona y Madrid, durante los próximos tres años. El objetivo es conseguir la prueba de concepto que permita pasar del laboratorio a pruebas preclínicas, y avanzar de manera definitiva hacia la cura de la enfermedad.
Fuente original: "elmundo.es": Los pacientes se connvierten en los nuevos mecenas.
********************
Gracias,Juan Carlos.
ResponderEliminarAbrazos.
Miguel-A.