Por Denis Becker ... (véase el documento original, en francés, en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
Traducción al castellano de Marilou Mertens, familiar de paciente de Ataxia de Friedreich.
El descubrimiento ha sido realizado por un equipo de investigadores de Estrasburgo en colaboración con equipos de Paris: la puesta a punto de una terapia génica para luchar contra la Ataxia de Friedreich, una enfermedad rara degenerativa que afecta a nervios, músculos y corazón...
1500 personas están afectadas en Francia por esta enfermedad. Si todo va bien, las primeras pruebas en humanos comenzarán de 2 años… y constituyen una inmensa esperanza para los pacientes y sus familias.
Desde 1998, este equipo de investigadores de Estrasburgo trabaja en Ataxia de Friedreich: enfermedad huérfana degenerativa que afecta a nervios, músculos y corazón, y que hace perder la coordinación y el equilibrio. No existe por ahora ningún tratamiento.
Los investigadores descubrieron que esta enfermedad era debida a la falta de una proteína, la frataxina. Intentando comprender los mecanismos de esta proteína, han puesto a punto sobre ratones un gen medicina, un virus modificado.
Y los resultados en los animales son sorprendentes. Una curación total del corazón. Los investigadores intentarán hacer lo mismo para las afecciones dependientes del cerebelo. La esperanza es inmensa para los 1500 pacientes que sufren Ataxia de Friedreich.
Todavía se precisará un poco de paciencia, mientras los estudios prosiguen con el fin de obtener todas las autorizaciones necesarias. Pero las primeras pruebas en humanos podrían tener lugar dentro de 2 años.
Nota: El artículo original, como complemento audio-visual,incluye un video acorde con la información del texto. Se inserta aquí, aunque no ha sido posible realizar un doblaje. La explicación textual al video es la siguiente:
"El desarrollo de la terapia génica para luchar contra la Ataxia de Friedreich.
Informe: Marie Heidmann, Bertrand y Guillaume Julien Baudart.
Entrevistas: - Brahim Belbella, compañero post-doctoral - IGBMC ... Hélène Puccio, directora de investigación del INSERM - IGBMC ... y Dr. Vincent Laugel, neurólogo en el Hospital Hautepierre.
Fuente: Une thérapie génique bientôt testée chez des patients atteints d'une maladie héréditaire rare.
********************
2- Añadido sobre el tema anterior:
Otro artículo editado en francés con el mismo titular del dela sección anterior, y que puede hallarse pinchando en: http://www.techniques-ingenieur.fr/actualite/une-therapie-genique-bientot-testee-chez-des-patients-atteints-d-une-maladie-hereditaire-rare-article_231582/... y explicando además algo similar a cuanto traducíamos, desde el inglés, en este blog hace tres días sobre este mismo asunto, para recodar, pinchar en: http://ataxia-y-ataxicos.blogspot.com.es/2014/04/ataxia-de-friedreich-terapia-genica.html... añade:
"La primera prueba se llevará a cabo a finales 2015, o principios de 2016. Se centrará en 30 a 40 pacientes divididos entre Francia y los Estados Unidos.
Juliette Dieusaert, presidenta de la Asociación Francesa de la Ataxia de Friedreich (Afaf), madre de un paciente, de 30 años, expresó su "esperanza comedida" en este anuncio, ya que tendrá resultados.
Actualmente hay cinco ensayos en marcha en el mundo con los productos farmacéuticos convencionales, informa la Dra. Hélène Puccio.
La señora Dieusaert espera una investigación muy activa, porque "lo que era hace 25 años, no había nada"".
********************
No hay comentarios:
Publicar un comentario