Por Patricia Inacio, PHD ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
30 de septiembre de 2017.
Se ha descubierto que nuevos vectores virales transfieren eficazmente un gen normal FNX, productor de proteína frataxina, a los principales tejidos afectados por la Ataxia de Friedreich, incluyendo el cerebro y el corazón, en primates no humanos, según un nuevo estudio.
El estudio ha sido presentado por Holger Patzke, de 'Voyager Therapeutics', en una ponencia titulada "Intravenous delivery of AAV gene therapy to cerebellum and peripheral tissues critical for the treatment of Friedreich’s ataxia" (Administración intravenosa de terapia génica AAV en cerebelo y tejidos periféricos críticos para el tratamiento de la ataxia de Friedreich), en la Conferencia IARC2017, celebrada en Pisa, Italia.
La terapia génica se considera un potencial enfoque terapéutico para la Ataxia de Friedreich... Una de sus estrategias se basa en el uso de virus inactivados, llamados adenovirus, que al introducir ADN en las células diana, se entrega en este caso, un gen normal y funcional productor de frataxina... No obstante, el reto importante con los vectores adenovirales es entregar el nuevo gen de la frataxina a niveles suficientes para asegurar su expresión eficaz y segura.
La Ataxia de Friedreich afecta a regiones específicas del cuerpo, y ellas serían los objetivos del tratamiento: el núcleo dentado, una región del cerebelo en el cerebro... los ganglios de la raíz dorsal, una región especializada de células nerviosas dentro de la médula espinal... y el corazón.
Patzke presentó resultados concernientes al uso de nuevos vectores adenovirales portadores del gen de la frataxina y su eficacia en la administración del gen en primates, no humanos, en sitios que incluían el cerebelo, el sistema nervioso periférico, y el corazón.
Los adenovirus se administraron por vía intravenosa (directamente en la circulación sanguínea), y la eficacia del suministro genético fue evaluada un mes después... Los resultados mostraron que el cerebelo, y específicamente el núcleo dentado, fueron efectivamente los objetivos alcanzados, al igual que los ganglios de la raíz dorsal, y el corazón... También estaban presentes niveles altos de proteína frataxina en los tejidos diana, lo cual significa que el suministro génico había sido eficaz, y aumentó la cantidad de proteína frataxina en los lugares deseados dentro de los animales.
Estos resultados -en primates no humanos- apoyan el uso de estos nuevos vectores adenovirales como vehículos eficaces de entrega del gen productor de la frataxina, y como "un enfoque potencial para el tratamiento central y periférico de la Ataxia de Friedreich", concluyó el equipo de investigación.
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Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/09/30/iarc2017-successful-delivery-of-normal-frataxin-gene-to-brain-heart-of-primates-seen-with-gene-therapy/
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