Por Carolina Henriques ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
24 de octubre de 2017.
'Reata Pharmaceuticals' ha inscrito al primer paciente en la segunda parte fundamental de su estudio MOXIe, diseñado para evaluar los efectos de la omaveloxolona (RTA-408) en pacientes con Ataxia de Friedreich.
La omaveloxolona es una pequeña molécula activadora del factor Nrf2... Nrf2 es un factor de transcripción que promueve la actividad de los genes implicados en la promoción de la función mitocondrial... Se ha demostrado que detiene la inflamación al reducir el estrés oxidativo y bloquear los eventos proinflamatorios, los cuales están involucrados en la función alterada de los pacientes con Ataxia de Friedreich.
La omaveloxolona está siendo desarrollada por 'Reata', en colaboración con 'AbbVie', como tratamiento potencial para pacientes con Ataxia de Friedreich... La 'Food and Drug Administration' de los Estados Unidos (FDA) otorgó el estatus de medicamento huérfano a la omaveloxolona para el tratamiento de dicha enfermedad en junio de 2017. El programa de medicamentos huérfanos de la FDA, está diseñado para enfermedades raras que afecten a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Y proporciona a las empresas incentivos fiscales para el desarrollo, así como siete años de exclusividad de mercado.
"La Ataxia de Friedreich es un trastorno neurológico grave que afecta profundamente a los pacientes y sus familias", ha dicho en un comunicado de prensa Warren Huff, director general y presidente de 'Reata'... "Sobre la base de los resultados de la primera parte del ensayo MOXIe, somos optimistas respecto a que la Parte 2 del ensayo, podría posicionar la omaveloxolona para convertirse en la primera terapia aprobada para pacientes con dicha enfermedad"... "Con la iniciación de la Parte 2 de MOXIe, 'Reata' ha lanzado tres programas piloto en los últimos 12 meses", agregó Huff.
Para evaluar la seguridad, eficacia, y farmacodinámica (efectos del medicamento y mecanismo de acción) de la omaveloxolona por vía oral, 'Reata' inició MOXIe en el año 2015: un ensayo clínico de Fase 2, aleatorizado, controlado en dos partes (NCT02255435)... Ahora, se espera que la prueba se complete en el 2019... Los pacientes con Ataxia de Friedreich todavía están siendo inscritos en el ensayo, que se llevará a cabo en siete sitios en los Estados Unidos, así como en Australia, Austria, y el Reino Unido.
La primera parte del ensayo fue un estudio de aumento escalado de las dosis, el cual evaluó la seguridad de omaveloxolona en 69 pacientes. A los pacientes se les administró una dosis oral en aumento escalado, comenzando con 5 mg., y terminando con 300 mg., una vez al día, durante 12 semanas, para determinar qué dosis era la máxima tolerada.
Los resultados sugieren que la omaveloxolona indujo al factor Nrf2, con mejoras en las funciones mitocondrial y neurológica. Y que la dosis de 160 mg. muestra el efecto terapéutico máximo.
La segunda parte del ensayo, que ahora incluye a su primer paciente, es un estudio de grupos paralelos diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de 150 mg. de omaveloxolona en casi 100 pacientes con Ataxia de Friedreich, los cuales serán aleatorizados para recibir omaveloxolona, o placebo... El punto final primario de esta parte del ensayo será el cambio desde el inicio visto a través de la escala modificada (mFARS), de quienes toman el medicamento, en comparación con los del grupo placebo, durante 48 semanas... Los objetivos adicionales incluyen analizar el cambio desde la línea de base en el esfuerzo durante las pruebas de ejercicio máximo, impresión global de cambio en el paciente, e impresión clínica global del cambio.
Quienes completen el estudio MOXIe, serán elegibles para participar en una prueba de extensión, que evaluará la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de la omaveloxolona. Aunque los pacientes no sabrán qué tratamiento recibieron anteriormente, en el estudio de extensión, todos recibirán el medicamento a dosis de 150 mg., una vez al día.
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Aclaración: 'Friedreich's Ataxia News' es estrictamente un sitio web de noticias informativas sobre la enfermedad. No proporciona consejo médico, diagnóstico, ni tratamiento. Su contenido no pretende ser sustituto de la opinión médica... Siempre, busque el asesoramiento de su Dr. ante cualquier cuestión respecto a la salud... Nunca ignore los consejos médicos, o demore en buscarlos debido a algo que haya leído en este sitio web.
Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/10/24/reata-enrolls-first-friedreichs-ataxia-patient-part-2-moxie-trial-testing-omaveloxolone-treatment/
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