Por Patricia Inacio, PHD ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
28 de septiembre de 2017.
La entrega de una pequeña molécula de ARN (microRNA), llamada let-7, directamente en el cerebro, ha rescatado las discapacidadrs motoras en un modelo de ratón de la enfermedad de Machado-Joseph, han informado investigadores del Centro de Neurociencias y Biología Celular, de Coimbra, Portugal.
Sónia Duarte presentó en su ponencia el estudio de investigación "Let-7 activates autophagy and alleviates motor and neuropathological deficits in pre- and post-symptomatic Machado-Joseph disease mouse models" (Let-7 activa la autofagia y alivia los déficits motores y neuropatológicos pre y post sintomáticos en modelos de ratón de la enfermedad de Machado-Joseph), en la Conferencia IARC2017, celebrada en Pisa, Italia.
La enfermedad de Machado-Joseph (MJD), también conocida como ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3), es un tipo de ataxia hereditaria, de trasmisión dominante, causada por mutación en el gen Atxn3... Específicamente, la mutación consiste en una expansión de repetición CAG dentro del gen... y, al igual que en otras ataxias, las expansiones de repetición más largas están relacionadas con un inicio de la enfermedad más temprano, y muestran una gama más amplia de síntomas neurológicos.
MJD, o SCA3, es una ataxia severa... actualmente sin tratamientos disponibles que puedan detener la progresión de la enfermedad... Las mutaciones en el gen Atxn3 llevan a la acumulación de proteínas anormales -erróneamente codificadas por este gen-... Como nuestras células están produciendo constantemente nuevas proteínas, que a veces resultan defectuosas, han desarrollado mecanismos para borrar las proteínas mal plegadas, un de los cuales es conocido como autofagia, un sistema de degradación intracelular.
Los científicos ya han demostrado que las alteraciones en las vías de autofagia contribuyen a la progresión de la enfermedad de Machado-Joseph... También encontraron que una pequeña molécula de ARN, llamada micro-ARN let-7, era un regulador potencial de la autofagia en trastornos caracterizados por expansión de repeticiones CAG, colectivamente conocidos como trastornos de poliglutamina.
En su estudio, los investigadores usaron un modelo de ratón para la enfermedad de Machado-Joseph con el fin de investigar si let-7 representa una forma potencial de tratar la enfermedad... Se administró Let-7 a los ratones, y el análisis posterior confirmó que las células enriquecidas con let-7, habían fortalecido el mecanismo de autofagia... Además, después de cuatro semanas, los ratones tratados con let-7 mostraron menor disfunción neuronal.
"Estos datos sugieren que let-7 tiene un papel neuroprotector mediante la prevención de la neuro-disfunción", dijo Duarte en su ponencia... De hecho, la introducción de let-7 directamente en el cerebelo, región del cerebro, mejoró significativamente la coordinación motora y el equilibrio en los ratones tratados... "Let-7 mitiga deficiencias neuropatológicas, de equilibrio y motor en modelos de ratón de la enfermedad de Machado-Joseph", añadió.
En conjunto, estos resultados sugieren que "let-7 activa la autofagia en el cerebro del mamífero, promueve un aumento de la rotación de la proteína ataxina-3 mutante en el sistema nervioso central del ratón, reduce la disfunción neuronal, y mejora los déficits motores... Por lo tanto, la activación de la autofagia representa un potencial enfoque terapéutico para esta enfermedad, concluyeron los investigadores.
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Fuente, en inglés: https://friedreichsataxianews.com/2017/09/28/iarc2017-let-7-activates-autophagy-and-eases-motor-and-neuropathological-deficits-in-machado-joseph-disease-mouse-models/
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