Por Lola Torrent, para "laverdad.es".
·- En un año la terapia celular propuesta por el Instituto de Neurociencias podría ensayarse en humanos.
·- La UMH lidera una investigación mundial para combatir un tipo de parálisis infantil incurable.
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad que tiene su origen en un problema genético. Suele presentarse en la infancia, cuando los niños tienen entre 8 y 15 años de edad. La incapacidad para moverse no es el único síntoma asociado a la enfermedad. También sufren cardiopatías graves y anomalías óseas, como la escoliosis, aunque ambos problemas tienen tratamiento. Lo que no tiene cura es la parte neurológica. Las neuronas de los enfermos se mueren sin remedio, hasta dejarlos postrados y sin control sobre su propio cuerpo.
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| Dr. Salvador Martínez |
El antídoto, según los experimentos llevados a cabo en ratones, podría encontrarse en el propio organismo del enfermo. «Sabemos que hay células que tienen propiedades beneficiosas para las neuronas. De lo que se trata es de utilizar las células de la médula espinal como medicamentos», afirma Martínez. Esta vía de tratamiento, denominada terapia celular, se está ensayando ya en pacientes que sufren Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), la enfermedad neurodegenerativa que padece el conocido físico Stephen Hawking. El centro de referencia donde se están llevando a cabo los ensayos clínicos es el Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia, y toda la investigación básica previa a la experimentación en humanos se llevó a cabo en el Instituto alicantino de Neurociencias.
A raíz de los conocimientos adquiridos en esta línea de investigación, el equipo de Salvador Martínez trasladó a la Ataxia de Friedreich los modelos experimentales que tan buen pronóstico está teniendo en ELA. En el caso de la Ataxia de Friedreich, la enfermedad viene dada por la muerte de las neuronas alojadas en los ganglios dorsales de la columna vertebral. El tratamiento sugerido consiste en trasplantar células de la propia médula del enfermo a esa zona espinal. Los resultados obtenidos en ratones son, como mínimo, esperanzadores. «No sólo funciona, sino que además sabemos perfectamente por qué lo hace: las células pueblan los ganglios dorsales y su presencia evita que se mueran las neuronas», explica.
La buena respuesta de los ensayos de laboratorio captaron la atención de la prestigiosa Fundación americana FARA (Friedreich's Ataxia Research Alliance). Esta organización centra sus esfuerzos en apoyar económicamente los trabajos de investigación sobre este tipo de parálisis que despuntan a nivel internacional. De hecho, en la actualidad está destinando fondos a tres equipos de investigación en todo el mundo: el Instituto alicantino de Neurocencias, un laboratorio australiano, y otro radicado en Londres. Todos ellos trabajan desde el pasado año 2012 de manera coordinada en la misma línea de experimentación a través del intercambio continuo de información, material y personal.
Ensayo en humanos
El IN se encuentra en estos momentos en pleno proceso de redacción del ensayo clínico que es preceptivo para que la Agencia Española del Medicamento -dependiente del Ministerio de Sanidad- pueda estudiar y autorizar la aplicación en humanos de esta terapia experimental. De nuevo sería el Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia el lugar donde se llevarían a cabo las pruebas con enfermos. Salvador Martínez confía en que pueda darse este paso en un plazo no superior a un año.
«En algún momento tenemos que saltar de los ratones a los humanos. En este sentido, quienes tenemos una formación médica tenemos una mayor capacidad para correr ciertos riesgos. El médico siente la presión de los enfermos y tiene el compromiso de intentar curar. No asumimos más riesgo del necesario, pero hay que hacerlo», reflexiona el vicedirector del IN y catedrático de Anatomía de la UMH.
Tres fases
La experimentación en humanos, explica Salvador Martínez, consta de tres fases. La primera consiste exclusivamente en comprobar que el tratamiento no provoca ningún daño al enfermo. Las dosis que se aplican son muy pequeñas y, sólo una vez cerciorados de su seguridad, van aumentando con el fin de estudiar si el paciente presenta alguna mejoría. En esta segunda fase se encuentra el ensayo clínico con enfermos de ELA que comenzó a realizarse de forma pionera en el Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia. Cuando se constata que el tratamiento es seguro y beneficioso, se alcanza la tercera y última fase que consiste en generalizar su aplicación más allá del centro hospitalario donde se ha realizado el ensayo. En ese momento, el experimento deja de serlo, y se convierte en terapia.
«Cuando los enfermos de Ataxia de Friedreich me preguntan si pueden tener esperanza, les contesto que yo la tengo. Si no, no podría trabajar. Intento no dar falsas esperanzas, pero cuando ves que las cosas van pasando todos los filtros, hay que creérselas», concluye.
Fuente: "laverdad.es".
Original en: Células al rescate.
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