Por Alex Bernard, para "hebdosregionaux.ca"
Fecha: 02 de julio, 2013.
Cortesía Jacques P. Tremblay.
Traducción (desde el francés) de Miguel-A. Cibrián.
La Ataxia de Friedreich es causada por una mutación relacionada con la producción de una proteína llamada frataxina. Los pacientes con esta enfermedad producen menos cantidad de frataxina, lo cual causa muerte celular. Normalmente, las células que mueren son reemplazadas, excepto en el cerebro y el corazón. Por tanto, la enfermedad causa síntomas nerviosos y cardíacos en las personas afectadas.
La solución es imcrementar la producción de frataxina en los pacientes... y, para llegar a ello, evaluamos diferentes vías: ya sea mediante la inyección de frataxina en los pacientes, o bien por diferentes técnicas, como la terapia génica, para estimulación de producción de la proteína.
El Dr. Tremblay ha llegado a resultados interesantes: Gracias a las proteínas Tale, con este enfoque obtuvo incrementos de 2 a 3 veces la expresión de la frataxina. Han sido presentadas solicitudes de patentes para esta tecnología.
"La gran dificultad en el desarrollo de la terapia es que puede ser necesario entrar en ensayos clínicos. Esto puede costar de uno a dos millones de dólares por un solo ensayo en una docena de pacientes... en este tipo de investigación, que siempre tenemos presupuestos limitados", dice el Dr. Tremblay.
Cuando se hace pruebas en animales, se puede producir el propio virus-vector, que cuesta varios miles de dólares. Por contra, cuando las pruebas son en seres humanos debe tratarse de virus de mayor calidad, que son producidos solamente por pocos laboratorios en todo el mundo.
La financiación es difícil de encontrar, porque las compañías farmacéuticas tienen poco interés en el tratamiento de las enfermedades huérfanas, y es preciso que los gobiernos financien una investigación.
"He creado un consorcio internacional para la promoción de la terapia génica. Uno de nuestros principales objetivos es presionar a los gobiernos para aumentar la cantidad de dinero invertido en investigación sobre terapia génica, ya que ha de persarse que podría ayudar a desarrollar tratamientos para muchas otras enfermedades raras" dice el Dr. Tremblay.
El investigador añade que el desarrollo de la terapia génica no se limita sólo a las enfermedades poco frecuentes, sino que también puede contribuir a tratamientos para muchas otras afecciones, incluyendo el cáncer.
Esta terapia consiste en inyectar un virus-vector, cuyo núcleo central ha sido reemplazado por parte de los genes. Si desarrollamos un virus para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich, también podría ser utilizado para tratar enfermedades de la vista, algunos trastornos de la audición, o de los pulmones, por ejemplo.
"Soy muy optimista respecto a que podamos desarrollar tratamientos para la Ataxia de Friedreich. Espero ir a un ensyo clínico en dos o tres años", expresó el Dr. Tremblay. Todavía se necesita trabajar más en sus modelos de animales, para obtener las aprobaciones necesarias por parte de las autoridades sanitarias de Canadá, antes de poder pasar a los ensayos clínicos. Sin embargo, incluso con estas autorizaciones, la investigación es dependiente de la capacidad para encontrar financiación para el proyecto.
Fuente (en francés): La recherche progresse.
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ياريت يخلص
ResponderEliminarEl Dr.Tremblay nos hace concebir esperanzas,apoyo debemos darle pues en la terapia genetica hay ilusión al entenderla algo mejor.GENEFA asi lo manifiesta y nosotros lo corroboramos.Agustin
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