La combinación de dos medicamentos hace la diferencia en la Ataxia de Friedreich

Blog "Ataxia y atáxicos".
Copiado de "Quest MDA Research". Fecha de edición: 20/10/2010.
Original, en inglés en: Two-drug combo makes difference in FA
Traducción al español: Miguel-A. Cibrián.

La combinación de dos medicamentos hace la diferencia en la Ataxia de Friedreich.

Un estudio europeo en la Ataxia de Friedreich encuentra que la combinación de dos terapias experimentales mejora la salud cardíaca y la función neurológica.

Destacado:

• El tratamiento combinado con el antioxidante idebenona y un fármaco de absorción de hierro (quelante férrico), llamado deferiprona, ha producido efectos positivos en 20 pacientes con Ataxia de Friedreich, en un ensayo llevado a cabo en Barcelona, España.

• Los investigadores observaron la estabilización de la función neurológica, la reducción significativa en la ampliación del músculo cardiaco, y disminución de los niveles del exceso de hierro en el cerebro.

• Se necesitan más estudios para determinar la eficacia, en Ataxia de Friedreich, del tratamiento coctel con antioxidantes y quelantes férricos... y posiblemente otros fármacos similares.

POR AMY LABBE. 20 DE OCTUBRE, 2010.

Los resultados de un ensayo clínico, realizado en España, participando 20 personas con Ataxia de Friedreich (FA), muestran que una terapia de combinación con dos medicamentos, idebenona y deferiprona (DFP), ha demostrado un efecto estabilizador en la función neurológica y reducción de la anormal ampliación del músculo cardiaco en los participantes que recibieron la combinación de los dos medicamentos por un período de once meses.

Los investigadores observaron indicios de que el promedio de la disfunción neurológica en los participantes del ensayo se desaceleró. También observaron una mejora significativa en las mediciones de la hipertrofia cardiaca (engrosamiento de las paredes del corazón), y disminución de los niveles de los depósitos de hierro en el cerebro.

El antioxidante idebenona, (marca Catena/Sovrima), se cree que quita radicales libres dañinos en las células, y ayuda a producir energía en los generadores energéticos celulares, llamados mitocondrias. En anteriores estudios preclínicos (laboratorio) y ensayos clínicos, el fármaco, similar a la coenzima Q10, ha demostrado ser seguro y bien tolerado a dosis de hasta 2.250 miligramos por día. Sin embargo, los resultados mixtos han sido observados con respecto a los posibles beneficios en la función neurológica, cardiaca, y motora.

En Ataxia de Friedreich, la sobrecarga de hierro en la mitocondria es un contribuyente importante al proceso de la enfermedad. Quelantes férricos, como DFP, están diseñados para infiltrarse en las células y sus estructuras internas, remover el exceso de hierro y eliminarlo del cuerpo. Estudios de los quelantes del hierro, en diversos cultivos de tejidos y en personas con Ataxia de Friedreich, han demostrado resultados positivos.

Daniel Velasco-Sánchez, en la Universidad de Barcelona (España), con colegas de otras instituciones con sede en dicha ciudad, publicaron sus resultados online el 24 de septiembre del 2010, en la revista “Cerebellum”.

Los investigadores estudiaron a 20 pacientes con Ataxia de Friedreich, con edades entre 8 años y 25 años, en un ensayo abierto. En este caso, un ensayo abierto significa que los participantes e investigadores eran conscientes de que todos estaban tomando idebenona y deferiprona. Quince personas mostraron signos de daño leve del músculo cardiaco al comienzo del estudio, y todos estaban tomando 20 miligramos por kilogramo por día de idebenona (sin deferiprona) antes de que comenzara el juicio del ensayo.

Cada participante en el ensayo recibió una dosis oral de DFP de 20 miligramos por kilogramo de peso corporal por día, durante un período de once meses.

Se realizaron evaluaciones neurológicas cada seis meses con las medidas estandarizadas definidas por la International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS), con resultados sobre postura y marcha, función motora fina (destreza), habla y dificultades de movimientos oculares. El estado cardiaco se evaluó a través de evaluaciones clínicas, electrocardiogramas (midiendo la actividad eléctrica del corazón), y ecocardiogramas, viendo la estructura del corazón y su rendimiento. La resonancia magnética (IRM) se utilizó para medir los niveles de hierro en el cerebro.

Los resultados fueron los siguientes:

• Se observó estabilización de la función neurológica, viendo cómo las puntuaciones ICARS en su conjunto permanecieron estables. Aunque las puntuaciones sobre postura y marcha empeoraron, hubo una mejora significativa en la función motora fina.

• Los datos de las pruebas mediante ecocardiograma mostraron una mejoría en algunas variables midiendo la hipertrofia cardíaca, incluyendo una reducción significativa en el espesor de una zona específica de tejido del corazón llamada tabique.

• El análisis reveló una reducción significativa de los niveles de hierro en el cerebro.

• Las mediciones de nivel de hierro en la sangre disminuyeron significativamente en todos los participantes en el ensayo después del período de tratamiento.

• Los efectos secundarios fueron leves y desaparecieron a los dos días de tratamiento. Se incluyeron náuseas, vómitos y dolor de estómago. Además, dos participantes experimentaron neutropenia (una disminución anormal en los niveles de un tipo particular de glóbulos blancos), pero sólo en uno fue lo suficientemente importante como para suspender el tratamiento. En ambos casos, los efectos indeseables se resolvieron tras la suspensión de DFP.

Significado para los pacientes de Ataxia de Friedreich:

Se ha especulado con que un tratamiento efectivo para la Ataxia de Friedreich podría requerir un cóctel formado por más de un fármaco, como una combinación de un antioxidante y un quelante férrico.

Se necesitan más estudios para determinar tanto el potencial y los métodos más eficaces para el uso de tratamientos con antioxidantes combinados con quelantes de hierro.

La disminución de los niveles de hierro en la sangre, podría limitar el uso de la terapia, a largo plazo, con DFP, u otros quelantes férricos, y el riesgo de neutropenia pudiera hacer estos tratamientos inadecuados para determinadas personas con Ataxia de Friedreich.

No obstante, el proceso de Barcelona no indica la posibilidad de combinar los fármacos destinados a reducir la actividad de los radicales libres y la sobrecarga de hierro.

Nota: El sentido de este artículo ha de ser entendido en su punto justo. Se trata solamente de un ensayo experimental. Desde luego, no tiene, ni puede tener, como obetivo el diseño de un fármaco de venta en farmacia. Mientras los tratamientos con idebenona exigen muy poco control... la toma de deferiporona sí exige un control minucioso. En la traducción del artículo se dice textualmente: "La disminución de los niveles de hierro en la sangre, podría limitar el uso de la terapia, a largo plazo, con DFP, u otros quelantes férricos, y el riesgo de neutropenia pudiera hacer estos tratamientos inadecuados para determinadas personas con Ataxia de Friedreich".

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Sección "PowerPoint del día":

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3- Sección "Artículo recomendado":

Hoy, se recomienda reflexionar sobre una frases de Ana Mengíbar, en un texto reivindicativo respecto a los derechos de las personas discapacitadas:

Las personas con "otras capacidades", sus familias, y sus amigos, somos un gran porcentaje de la población. Lo que pedimos no es más que ser ciudadanos como los demás. Pedimos compromiso político... Pedimos un trato de igualdad.

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