Por Kara Elam ... para "friedreichsataxianews.com" ... (ver original, en inglés, en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
25 de junio del 2015.
Bioblast Pharma Ltd. (NasdaqGM: ORPN), una compañía biotecnológica centrada en enfermedades huérfanas, en fase clínica, cuya misión es transformar la ciencia investigadora de excelencia en terapias seguras y eficaces para las enfermedades genéticas raras, ha presentado recientemente pruebas preclínicas de concepto para dos de sus plataformas terapéuticas en dos reuniones científicas importantes, centradas en desórdenes genéticos raros.
Las reuniones fueron:
1- 'The 19th International SMA Researcher Meeting', del 18 al 20 de junio del 2015, en Westin Crown Center, de Kansas City, Missouri, donde Bioblast presentó su prueba de concepto para 'BBrm02' (azitromicina, administrada por vía intratecal) para la atrofia muscular espinal, su principal fármaco candidato a través de la Plataforma.
2- 'The United Mitochondrial Disease Foundation's Mitochondrial Medicine 2015 Meeting', del 17 a 20 de junio del 2015, en Hyatt Dulles, Herndon, Virginia, donde Bioblast presentó su prueba de concepto para 'BB-FA' (sustitución de proteína frataxina) para la Ataxia de Friedreich, su principal fármaco candidato en su Plataforma de reemplazo de proteínas mitocondriales (mPRT).
En un comunicado de prensa de la compañía durante la presentación de 'BBrm02', Colin Foster, presidente de Bioblast, declaró: "Estamos muy contentos de compartir esta amplia prueba de concepto, ya que establece la eficacia de nuestro principal fármaco candidato en nuestra Plataforma para la atrofia muscular espinal. Es importante destacar que, dado que 'BBrm02', (azitromicina), es una substancia ya utilizada en otras situaciones, creemos que hay una posibilidad razonable de que sea un proceso de desarrollo más corto. Tenemos la intención de iniciar un estudio, de Fase 2a, con 'BBrm02', al cierre del ejercicio del 2015".
En un comentario sobre la prueba de concepto de 'BB-FA', el Sr. Foster, añadió: "Estamos sumamente entusiasmados por este avance de prueba de concepto desde nuestra Plataforma de reemplazo de proteínas mitocondriales. Ésta es una fuerte evidencia del enorme potencial de nuestra Plataforma, cuyo objetivo es atender las necesidades de miles de pacientes que sufren estas enfermedades debilitantes y mortales. Estamos ansiosos por llevar a 'BB-FA' hacia pruebas clínicas, una vez completado el programa preclínico a finales del 2016".
Fuente original, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2015/06/25/bioblast-presents-preclinical-proofs-concept-two-leading-scientific-meetings/
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2- Sección 'PowerPoint del día'
Para visionar y/o guardar el archivo PowerPoint, pinchar en: En un taller de automóviles.
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