Extraído de "pharmabiz.com" ... (ver original, en inglés, en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
Nota del administrador del blog: El principio activo de 'Actimmune' es interferón gamma. Por tanto, el medicamento conocido en Europa con el nombre de 'Imukin', sería un fármaco similar, tanto en la composición principal, como en la forma de administración (ambos por inyecciones subcutáneas).
Dublín, Irlanda ... 08 de junio del 2015.
Horizon Pharma plc, una compañía biofarmacéutica, ha iniciado la fase 3, tolerabilidad y eficacia de Actimmune a dosis escaladas, en el estudio (STEADFAST) de Actimmune (interferón gamma-1b) para el tratamiento de afectados por Ataxia de Friedreich, un trastorno neuromuscular degenerativo.
"Como enfermedad rara, sin tratamientos actualmente aprobados, la Ataxia de Friedreich representa un área de necesidad médica no satisfecha", ha dicho Timothy P. Walbert, director y presidente de Horizonte Pharma plc. "El estudio, de fase 3, representa un paso significativo en la evaluación del efecto de Actimmune en la población de afectados por esta enfermedad, calculada aproximadamente en cuatro mil personas en los Estados Unidos. Esperamos continuar, trabajando con la FDA, con el objetivo de ofrecer una opción de tratamiento potencial para la comunidad de Ataxia de Friedreich".
Esta fase 3 del ensayo (NCT02415127) es aleatorizada, multicéntrica, y estudio a doble ciego controlado con placebo: recibiendo los pacientes, dosis inyectables subcutáneas de Actimmune, o bien placebo, tres veces a la semana, durante 26 semanas.
Aproximadamente serán inscritos en el ensayo un total de 90 pacientes en cuatro centros en los Estados Unidos. El principal criterio de valoración será medir el cambio en el resultado neurológico, y evaluar el efecto de Actimmune, versus placebo... mediciones por la escala para Ataxia de Friedreich (mFARS), centrándose en objetivos neurológicos mesurables, como la mejora de coordinación en las extremidades superiores e inferiores. La escala FARS se utiliza para medir los signos neurológicos asociados a la Ataxia de Friedreich, reflejando el nivel de discapacidad.
Además de la seguridad y eficacia, el ensayo STEADFAST evaluará las características farmacocinéticas de Actimmune en afectados por Ataxia de Friedreich.
"Este ensayo clínico es un ejemplo de los avances de la comunidad científica ha hecho en la comprensión de la Ataxia de Friedreich", ha dicho Ronald J. Bartek, presidente, director, y co-fundador, de Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA). "Hace menos de 20 años, no habíamos identificado el defecto génico de la enfermedad, y hoy tenemos un estudio clínico en fase avanzada, que nos lleva un paso más cerca de tener potencialmente el primer tratamiento para afectados por Ataxia de Friedreich".
En abril del 2015, a Actimmune se le concedió el estatus 'Fast Track' (vía rápida) para la Ataxia de Friedreich, por parte de la 'Food and Drug Administration (FDA)'. Esta designación ofrece mayor acceso y comunicación más fluida con la FDA durante todo el proceso de desarrollo de fármacos y su revisión, con el objetivo de agilizar la posible aprobación. La designación 'Fast Track' también da a Horizon Pharma la posibilidad de presentar secciones posteriores al expediente de registración Actimmune-Ataxia de Friedreich de forma continua... permitiéndole obtener revisiones prioritarias en el momento de nuevos añadidos basados en datos clínicos.
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad debilitante y degenerativa neuromuscular, que afecta aproximadamente a 4.000 personas en los Estados Unidos. El inicio de los síntomas puede variar desde los cinco años, a la edad adulta. El inicio en la infancia tiende a estar asociado con una progresión más rápida. La pérdida progresiva de coordinación y fuerza muscular conduce a incapacidad motora y, a menudo, a la necesidad de uso de silla de ruedas. Actualmente no hay tratamientos aprobados para la Ataxia de Friedreich.
Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA) es una organización nacional (de Estados Unidos), pública, sin fines de lucro, y exenta de impuestos, dedicada a intentar curar, a través de la investigación, la Ataxia de Friedreich, un raro trastorno neuromuscular.
Actimmune (interferón gamma-1b) es una proteína fabricada biológicamente, similar a otra producida en el cuerpo de forma natural para ayudar a prevenir las infecciones. Actimmune está actualmente aprobado por la 'Food and Drug Administration (FDA)' para su uso en dos enfermedades raras. Está indicado para reducir la frecuencia y severidad de las infecciones graves asociadas con la 'Enfermedad Granulomatosa Crónica (CGD)', un trastorno genético que afecta al funcionamiento de algunas células del sistema inmune... Además, Actimmune está indicado para retrasar el empeoramiento de la 'Osteopetrosis Maligna Grave (SMO)', un trastorno genético que afecta a la formación ósea.
Fuente original, en inglés: http://www.pharmabiz.com/NewsDetails.aspx?aid=88778&sid=2
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2- Sección 'Viñeta poética del día'
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UNA GUERRERA ESCRIBIÓ ESTA PERMITIDO CAERSE PERO NO ESTA PERMITIDO RENDIRSE
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