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jueves, 3 de septiembre de 2015

Moléculas 'shRNA' revierten la Ataxia de Friedreich en células

Blog "Ataxia y atáxicos".
Por Maureen Newman ... para "friedreichsataxianews.com" ... (ver original, en inglés, en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).

1 de septiembre del 2015.

Una pantalla de moléculas conocidas como 'short-hairpin-loop-RNA', (shRNA), ha revelado que ciertas características de la Ataxia de Friedreich pueden aliviarse a través de dos secuencias específicas shRNA... En el laboratorio del Dr. Robert B. Wilson, en la 'University of Pennsylvania School of Medicine', los investigadores llevaron a cabo un estudio en el que, exponiendo células aisladas de pacientes de la tal enfermedad a moléculas shRNA, se rescató la expresión de la frataxina en las células.


La deficiencia de frataxina, raíz de la Ataxia de Friedreich, va en detrimento de la función mitocondrial. La proteína es una chaperona para las agrupaciones hierro-azufre, que permiten a los complejos respiratorios, requeridos para las células, convertir la glucosa en energía durante la fosforilación oxidativa dentro de las mitocondrias. Como tal, las células de pacientes de dicha enfermedad son particularmente sensibles al beta-hidroxibutirato (BHB), ya que esta molécula interfiere más con el metabolismo de la glucosa.

"Nos aprovechamos de la especial sensibilidad de estas células a medios basados ​​en BHB para identificar shRNAs que reviertan esta sensibilidad", escribió el autor principal, Dr. M. Grazia Cotticelli, en el artículo: Phenotypic Screening for Friedreich Ataxia Using Random shRNA Selection', publicado en 'Journal of Biomolecular Screening'.

Los Drs. Cotticelli, y Wilson, y el resto del equipo de investigación, comenzaron con una biblioteca de moléculas shRNA descubierta en un estudio previo. La biblioteca contiene aproximadamente unas 300.000 moléculas shRN, lo cual permite una pantalla imparcial de las que pudieran ser eficaces. Los investigadores aplicaron estas secuencias shRNA a células de fibroblastos de pacientes... y analizaron las células que quedaron con vida tras la exposición a BHB.

Dos moléculas shRNA mejoraron con éxito el crecimiento de las células en medios BHB: 'clone gFA2, y clone gFA11'. Sólo gFA2 aumentó la expresión de la proteína frataxina. En las células tratadas con gFA2 vieron una duplicación del mRNA frataxina.

Nota de traductor: Intento mantener las nominaciones basadas en iniciales en el estado del original. No obstante, el orden de iniciales puede cambiar en diferentes idiomas: Por ejemplo: RNA, en español sería ARN. Así, donde acabamos de decir mRNA, creo que se refieren a lo que en español llaman ARN mensajero.

"Una de las secuencias shRNA que identificamos aumenta la expresión de la frataxina", escribieron los autores. "Con ello, se revertiría parcialmente el defecto primario en la Ataxia de Friedreich".

Puesto que las moléculas shRNA se integran en el genoma de una célula de forma permanente, el desarrollo de un tratamiento a base de las shRNA, similar a gFA2, podría ser beneficioso para pacientes de Ataxia de Friedreich, tanto a corto, como a largo plazo. Estrategias como ésta son esenciales para ayudar a los pacientes, ya que actualmente no existen tratamientos adecuados para la condición.

Maureen Newman es investigadora de profesión, y aporta su conocimiento de laboratorio a 'BioNews Texas'. Actualmente, está haciendo un doctorado en la Universidad de Rochester, encaminado hacia una carrera de investigación en biomateriales para la administración de fármacos y medicina regenerativa. Forma parte integral del laboratorio de la Dra. Danielle Benoit, donde se está investigando terapias óseas para el tratamiento de la osteoporosis. Y es columnista de 'BioNews'.

Fuente original, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2015/09/01/shrna-molecules-reverse-friedreichs-ataxia-cells/

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