Por Daniela Semedo, PhD ... para "friedreichsataxianews.com" ... (para ver el original, en inglés, pinchar en el enlace "fuente" ... al final del artículo).
(Traducción al español de Miguel-A. Cibrián).
20 de septiembre de 2016.
El ensayo en curso se titula: “A First in Human Study of RT001 in Patients with Friedreich's Ataxia”. (NCT02445794), es un estudio aleatorizado, a doble ciego, durante 28 días, administrando 'RT001' por vía oral a 18 pacientes con Ataxia de Friedreich. Está siendo llevado a cabo por la Red de Colaboración en Neurociencia, en Long Beach, California, y en USF, Centro de Investigación de la Ataxia, en Tampa, Florida.
La actividad biológica no era un objetivo primario del estudio, pero los investigadores probaron una serie de medidas de actividad clínicamente importantes... y se encontró que éstas estaban altamente correlacionadas con las escalas de gravedad de la enfermedad, mostrando varias señales sólidas de efecto del 'RT001' en una o más dosis.
"Es impresionante que múltiples indicaciones de eficacia se movieran en la dirección correcta en tan sólo 28 días en un pequeño estudio de este tipo. Este potencial fármaco merece claramente un estudio adicional inmediato en la Ataxia de Friedreich, que se traduzca en una disminución lenta, pero constante de la progresión en las funciones musculares y neurológicas", dice, en un comunicado de prensa, la investigadora, Dra. Theresa Zesiewicz.
"Este estudio cumplió y superó todos sus objetivos. El enjuiciamiento del ensayo crea un perfil de una droga de extremado buen comportamiento: segura, bien tolerada en dosis altas, y rápidamente adsorbida en relación a niveles hallados en estudios preclínicos", agregó Curtis Scribner, director de marketing de Retrotope.
Se informó en un paciente, con el índice de masa corporal muy bajo, de un efecto adverso, diarrea no controlada. Este evento ayudó a establecer el nivel de dosis máxima tolerada de RT001, en 9 g / día.
También, metabolitos de ácidos grasos de RT001 se han hallado en múltiples muestras de sangre, indicando que el medicamento contribuía al normal procesamiento de ácidos grasos.
Ahora, Retrotope llevará a cabo un ensayo aleatorizado de mayor extensión, de seis meses, con los mismos pacientes en tratamiento anterior. La extensión del ensayo tiene como objetivo perfeccionar la dosis de RT001 bajo una dieta baja de ácidos grasos poliinsaturados (PUFA), y para determinar la seguridad a largo plazo y durabilidad de los efectos clínicos de la sustancia medicamentosa.
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad hereditaria poco frecuente que causa deterioro en el sistema nervioso y problemas de movimiento. Afecta a unas 5.000 personas en Estados Unidos, y a más de 20.000 en todo el mundo... Por lo general comienza en la infancia, y conduce a pérdida de la coordinación muscular (ataxia), que empeora con el tiempo. En la actualidad, no hay ningún tratamiento aprobado para la enfermedad.
'RT001' es una fórmula químicamente estabilizada de un ácido graso natural que proporciona resistencia a la peroxidación de lípidos en las membranas celulares y mitocondriales a través de un nuevo método... En la Ataxia de Friedreich, el hierro libre es un catalizador para la peroxidación lipídica del tipo exacto que puede ser mitigado con RT001... La 'Food and Drug Administration (FDA)' designó RT001 como fármaco huérfano, a principios de este año, para avanzar su desarrollo como terapia para la enfermedad.
"Este estudio no habría sido posible sin el apoyo y orientación proporcionados por la 'Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA)' y los médicos de su red... en particular, el Dr. Rob Wilson, de la Universidad de Pennsylvania, y la Dra. Susan Perlman, de la UCLA, y especialmente, de Jen Farmer y su equipo de FARA”, concluyó Bob Molinari, director general de Retrotope.
Daniela Semedo tiene un doctorado en psicología clínica por la Universidad de Edimburgo, Reino Unido, una maestría en Psicología de la Salud, y una licenciatura en Psicología Clínica. Su trabajo se ha centrado en la vulnerabilidad a la psicopatología e identificación e intervención temprana en psicosis.
Fuente, en inglés: http://friedreichsataxianews.com/2016/09/20/retrotope-announces-clinical-trial-results-rt001-to-treat-friedreichs-ataxia/
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