El RG2833, y la Ataxia de Friedreich

Blog "Ataxia y ataxicos"

NOTAS: Anteayer, babelFAmily colgó en su página web el resumen (realizado por Claudia Parada) de un comunicado, prentando un proyecto novedoso en Ataxia de Friedreich. Se pega, aquí, el título y los dos párrafos primeros. Quienes estén interesados en seguir leyendo el resumen, habrán de ir a la subpágina de babelFAmily donde está ubicado. Para poder ir, se incluirá un enlace al final del texto copiado.

Finamente, si alguien deseara el texto completo del comunicado de Repligen, en inglés, al final del resumen de la citada subpágina de babelFAmily podrá hallar otro enlace: "Fuente".

Repligen Presenta con la FDA la Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación para el Primer Medicamento Destinado al Núcleo del Defecto Genético de la Ataxia de Friedreich.

Waltham, MA – 13 de Mayo de 2010 –  La Corporación Repligen (NASDAQ: RGEN) anunció hoy que ha presentado una Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) con la Administración de Alimentos y Drogas (FDA) para un estudio Fase 1 del RG2834, un inhibidor selectivo de la histona deacetilasa 3 (HDAC-3). Este es un estudio Fase 1, doble ciego y dosis única ascendente en voluntarios sanos para evaluar la farmacocinética y el perfil de seguridad de la RG2834 en hasta 40 personas.

En este estudio también se evaluará la respuesta farmacodinámica de varios biomarcadores en sangre para el RG2833. En espera de la aprobación de la FDA, este estudio será el primer avance en el desarrollo clínico del RG2833 como un posible tratamiento para la ataxia de Friedreich. El RG2833 es un compuesto oral biodisponible cuyo objetivo es la activación del gen defectuoso responsable de la ataxia de Friedreich. Si esta alternativa de tratamiento es exitosa, tiene la posibilidad de cambiar la progresión de la enfermedad y de manera significativa la vida de los pacientes.

Para continuar leyendo el resumen de Claudia Parada, ir a: http://www.babelfamily.org/es/ultimas-noticias/387-repligen-presenta-con-la-fda-la-solicitud-de-nuevo-farmaco-en-investigacion-para-el-primer-medicamento-destinado-al-nucleo-del-defecto-genetico-de-la-ataxia-de-friedreich-